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辉瑞 如前所述，人群已经发生变化以反映 BASIS 试验 ************************************* 因此，我们建议将背景部分中的以下陈述更新如下： “中度重度血友病没有标准定义，但通常被认为是正常凝血因子的 2% 以下。” “2022/2023 年英国有 2,069 人患有血友病 B，其中 374 人患有重度，351 人患有中度疾病。” “Marstacimab (PF-06741086，辉瑞) 目前在英国没有用于治疗 12 岁及以上人群的重度血友病 A 或中度至重度血友病 B 的上市许可。它已在患有先前接受过治疗的重度血友病 A 或中度至重度血友病 B 的成人和儿童的临床试验中进行了研究。
国家健康与护理卓越研究所
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