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摘要：许多遗传疾病和不良特征是由于基因组DNA的碱基对改变引起的。基础编辑，是群集定期间隔短的短质体重复序列的最新演变（基于CRISPR）基于CAS的技术，可以直接在细胞DNA中直接安装点突变，而无需诱导双链DNA断裂（DSB）。到目前为止，已经描述了两类的DNA碱基编辑器，即胞嘧啶碱基编辑器（CBE）和腺嘌呤碱基编辑器（ABES）。最近，质数（PE）进一步将CRISPR-BASE编辑工具包扩展到了所有十二个可能的过渡和横向突变，以及小的插入或缺失突变。将编辑系统向目标细胞提供的安全且有效的交付是BES治疗成功的最重要和最具挑战性的组成部分之一。由于其广泛的向流，精心研究的血清型和降低的免疫原性，腺相关载体（AAV）已成为基因组编辑剂（包括DNA-Base-eDitor）病毒式传递的领先平台。在这篇综述中，我们描述了各种基础编辑的发展，评估他们的技术优势和局限性，并讨论其治疗衰弱人类疾病的治疗潜力。
CRISPR-CAS9 DNA基础编辑和质量编辑
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