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在2017年,Niakan和她的同事发表了一篇具有里程碑意义的论文,报道了在人类胚胎中首次使用CRISPR-Cas9基因组编辑,其唯一目的是理解人类发展的基本原理(Fogarty等,2017)。作为原理证明,Niakan选择专注于胚泡发育,淘汰了多能转录因子Oct4,在小鼠中需要指定内部细胞质量。为了使用尽可能少的人类胚胎,该组在诱导型人ES细胞系统中鉴定了有效的OCT4靶向引导RNA,并使用小鼠Zygotes鉴定了优化的微注射条件。然后,他们能够有效,专门针对受精的人卵中编码OCT4的基因。
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