是全世界最普遍的遗传性疾病之一,并且是70年前与分子原因有关的第一个疾病,是镰状细胞疾病(SCD)是由编码血红蛋白的基因突变引起的致命血液状况(Springer Nature Ltdd.,2021年)。尽管条件的严重程度,但在生物医学研究的治疗研究中几乎没有取得进展,因此使患者处于严重的疼痛和预期寿命缩短(Eisenstein,2021年)。然而,基因编辑的最新进展使科学家能够开发有前途的CRISPR-CAS9技术,CRISPR-CAS9有可能提高医疗程序的效率,并可能取代唯一的治疗性SCD治疗方法,即一种包含各种并发症的骨髓移植。,尽管CRISPR-CAS9仍处于早期发育阶段,呈现出意外后果的一些局限性和可能性,这反过来又引发了公众辩论。
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