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药物开发对于人类健康的发展至关重要，但是，该过程在各个阶段都很慢，昂贵，并且有高度的失败风险。加快和提高药物开发过程中成功可能性的有前途的策略是使用自然随机的人类遗传变异来鉴定药物靶标和验证。可以使用Mendelian随机分析范式来利用这些数据来代表药物靶标的遗传扰动的终生后果。在这篇综述中，我们讨论了MR范式在人类药物靶标识别和验证中的无数应用。我们回顾了MR的方法和应用，MR的关键局限性以及潜在的未来研究机会。在整个综述中，我们指的是MR分析的说明示例，以研究白介素6信号的遗传抑制的后果，在某些情况下，这些信号预期了随机对照试验的结果。随着人类遗传数据变得越来越广泛，我们预测MR将成为支持药物开发工作的关键支柱。
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