本指南的目的是协助赞助商在整个疾病范围内治疗医疗产品(即人类药物和治疗生物学产品)的临床开发(即人类药物和治疗生物产品)。此更新的指导是FDA与各自疾病领域的疾病特定社区首次合作的结果。FDA邀请Duchenne社区(包括患者,父母和护理人员,临床医生,学术专家和行业)开发了FDA对良好指导实践规定的解释所提供的早期版本。收到2014年6月25日指南的第一次迭代后,FDA开了案卷并与DMD社区和其他专家举行了进一步的会议,从而根据2015年6月发布的监管和法定要求和其他公开数据进行了修订(请参阅2015年6月(请参阅请参阅参见) https://www.parentprojectmd.org/wp-content/uploads/2021/07/2014_community_guidance.pdf)。这些活动提供了动力,并为FDA奠定了基础,以开发自己对DMD和相关肌营养不良的行业的简化指南,这是特定稀有