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尽管具有革命性的地位，但CRISPR/CAS技术确实具有明显的局限性和负债。CRISPR/CAS的最重要局限性是进行脱离目标编辑的潜力，因此CRISPR/CAS在意想不到的位置削减了DNA。这种脱离目标（OT）编辑可以扭曲功能实验的解释并引入噪声和可变性，从而降低实验结果和功能结论的可靠性。重要的是，在CRISPR的治疗应用中，OT活性尤其危险，即使频率非常低的OT编辑也可能具有深刻的灾难性结果2,3。为了应对这一挑战，该领域的许多努力都致力于改进Guiderna（GRNA）设计，以确保目标特异性4和工程CAS变体具有改善的忠诚度5。同时，测量OT效应的方法，例如指南seq 6，圆形序列7和site-seq 8，也有助于提高我们量化和合理化OT编辑的能力。此外，预测OT的能力对该领域的重要性提高，从而导致开发了多种用于预测OT位点的计算方法。
用肌肉制成的狂犬病病毒G蛋白mRNA的免疫原性
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