摘要 目的:近年来,针对基因组信息适应症的药物批准不断增加,但目前尚不清楚其中有多少药物显示出总生存期 (OS) 的改善。我们评估了已批准的基因组信息药物显示出 OS 和无进展生存期 (PFS) 改善的频率,以及频率是否因癌症类型而异。材料和方法:我们搜索了 2006 年至 2020 年的所有食品和药物管理局批准,对于每种获批用于基因组适应症的药物,我们都在 PubMed 上搜索研究 OS 或 PFS 的随机研究。结果:我们发现 2006 年至 2020 年期间有 53 种药物获批用于 92 种独特适应症。我们发现 50 种(55%)获批用于基因组适应症的药物有一项评估 OS 益处的随机研究,其中只有 22 种显示出 OS 的改善。同样,52 种药物(57%)评估了 PFS 益处,其中 51 项研究表明 PFS 有所改善。与批准用于 ALK 非小细胞肺癌的药物相比,批准用于 BRAF V600 黑色素瘤的药物更能改善 OS。OS 的中位改善时间为 4.7 个月(范围为 1.5 个月 e 49.1 个月)。结论:尽管人们对这类药物普遍充满热情,而且许多药物显示出令人印象深刻的反应率,但仍需要进一步的试验或上市后研究来确定对生存和生活质量的影响、这些收益的大小以及这些药物的成本效益。ª 2021 作者。由 Elsevier Ltd. 出版。这是一篇根据 CC BY-NC-ND 许可开放获取的文章(http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/)。