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间充质基质细胞 (MSC) 已用于体外支持造血干细胞和祖细胞 (HSPC) 扩增和体内促进 HSPC 植入。基于这些研究，我们开发了一种基于 MSC 的共培养系统，以优化成簇的规则间隔短回文重复序列 (CRISPR)-Cas9 基因编辑 (GE) 人类 HSPC 的移植结果。我们表明，骨髓 (BM)-MSC 产生多种造血支持和抗炎因子，能够缓解增殖停滞并减轻 GE-HSPC 中激活的凋亡和炎症程序，从而提高其体外扩增和克隆形成潜力。使用 BM-MSC 可实现更佳的人体植入，并增加 GE-HSPC 的克隆产量，从而促进移植小鼠外周血的早期血液重建。总之，我们的工作为 BM-MSC 的新临床应用提供了生物学基础，以促进 GE-HSPC 的植入并改善其移植结果。
间充质基质细胞改善 CRISPR-Cas9 基因编辑的人类 HSPC 的移植结果
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