机构名称：
¥ 1.0
摘要背景：需要更有效的激励措施来促进儿科肿瘤药物开发，使其摆脱对成人药物开发的依赖。尽管目前欧洲和北美的立法旨在促进儿科和罕见病药物开发，但患有癌症的儿童和青少年并没有从这些举措中受益，癌症仍然是 1 岁以上儿童死亡的首要原因。儿童癌症药物开发仍然取决于成人癌症适应症及其潜在市场。在欧洲执行儿科研究计划 (PIP) 和在美国执行初始儿科研究计划 (iPSP) 所需的投资与潜在的经济回报之间的平衡，还不足以吸引制药行业开发针对儿童癌症等罕见适应症的药物。方法：我们建议改变欧洲儿科药品法规 (PMR) 和孤儿药品法规 (目前均在审查中) 中奖励的时间和性质，这将推动儿科肿瘤学研究的早期启动，并为专门针对儿童适应症的药物开发提供激励。结果：我们建议修改 PMR，以确保作用机制驱动的强制性 PIP，并将激励措施重组为分步和渐进的方法。应在 PIP 或 iPSP 中定义中期和最终可交付成果，每个成果在完成后都会获得奖励。一个关键的变化是引入中期可交付成果，要求提供儿科数据，以指导是否将药物推进到儿科疗效试验的通过/不通过决策。结论：此外，为了解决当前框架中完全缺乏促进儿科特定癌症药物开发的激励措施的关键差距，我们建议在孤儿药法规中引入早期奖励
改变激励措施以加速儿童癌症药物研发
主要关键词
相关文件推荐
