药物开发是一个资源和时间密集型的过程,导致流失率高达 90%。因此,重新利用具有既定安全性和药代动力学特征的现有药物正成为加速治疗方法开发的一种方式,这种做法越来越受到关注。我们开发了独特的机器学习驱动的自然语言处理和生物医学语义技术,挖掘了超过 5300 万份生物医学文档,自动生成 911M 边缘知识图谱。然后,我们应用了子图查询,使用遗传证据将药物与疾病关联起来,以确定多种疾病的潜在药物重新利用候选药物。我们使用一种尚无已知治疗方法的疾病——卡尼综合征来说明我们的方法。该分析显示,芦可替尼(Incyte,商品名 Jakafi)是一种具有既定安全性和有效性特征的 JAK1/2 抑制剂,已获准用于治疗骨髓纤维化,它通过脱靶药物活性,成为治疗卡尼综合征的潜在候选药物。