哺乳动物大脑的神经元亚型众多且相互联系紧密,这对那些试图破译其功能的人来说是一个重大挑战。虽然几种神经元功能的分子机制仍未得到充分研究,但新一代测序 (NGS) 和基因编辑技术的进步已经开始弥补这一空白。成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 相关蛋白 (CRISPR-Cas) 系统已成为一种强大的遗传工具,能够操纵几乎任何生物体和细胞类型的基因组。该技术通过快速生成新的与疾病相关的体外和转基因动物模型,提高了我们对复杂神经系统疾病的理解。在这篇综述中,我们讨论了快速发展的 CRISPR 介导的基因组工程领域的最新进展。我们首先概述了 CRISPR 平台的典型功能,然后对其许多改编进行了功能回顾,重点介绍了其在治疗
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