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基因治疗是一种医疗技术，可通过补充缺失基因、沉默过度表达的基因或编辑基因组来治疗遗传疾病的起源。病毒载体通常用于将 DNA 有效载荷递送至细胞，其中重组腺相关病毒 (rAAV) 载体是治疗应用的旗舰载体。有效载荷可以是用于治疗遗传疾病的治疗基因或用于癌症免疫基因治疗的免疫刺激基因。重要的是，有许多 rAAV 衣壳变体可用于此类应用，并可确定载体与靶细胞的相互作用。
生物医学研究硕士学位...
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