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机构名称:
¥ 1.0

•任命一个跨部门集团制定和实施一项战略,以确保在获得欧洲药品机构(EMA)营销授权的一年内,患有稀有疾病的人可以使用创新药物,并提供适当的安全交付和结果评估,包括结果注册。•建立多方利益相关者“国家ATMP临床网络计划”,以加速基础设施和人员的发展,以提供爱尔兰专家中心的细胞和基因疗法的访问权限。•开发道德框架,以告知AI驱动诊断和基因组新生儿筛查等创新的采用和/或扩展。

稀有疾病的宣言

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