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基因编辑的平台可简化使用细胞系统或动物模型对疾病发病机理，自身免疫性和炎症反应的理解，以研究单基因疾病（由单个遗传缺陷引起的疾病），例如囊性纤维化引起的疾病（如疾病），例如囊性纤维化，血液嗜血杆菌，镰状细胞障碍和癌症[4]。随着患者基因组的测序，与各种疾病相关的大量突变被明确确定和鉴定。基因组编辑操纵特定的基因基因座，以便以插入，缺失或点突变的形式获得基因组修饰，这对于鉴定功能性靶向基因和调节因子必不可少的基因组[5,6]。设计器核酸酶（如二聚体型IIS限制酶（FOKI）和Cas9）通过切割
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