GNT0004的剂量，与平行疾病自然史研究中未经治疗的患者的减少相比，北极星门诊评估的稳定性稳定。 See the video of one patient's remarkable improvement ( https://youtu.be/LSeJzj-vUKk ) PARIS, FRANCE (November 19, 2024) – Genethon , a pioneering gene therapy research organization created by AFM-Telethon, today presented positive results from the Phase 1/2 dose escalation part of an international multicenter all-in-one Phase 1/2/3 trial evaluating its gene治疗，GNT-0004，用于肌肉营养不良会议的ASGCT突破性肌营养不良（DMD），于2024年11月19日至2024年在伊利诺伊州芝加哥。 基于这些结果，Genethon预计将在Q2/2025和美国启动关键试验。 Genethon的首席执行官 Frederic Revah观察到：“我们的GNT0004基因疗法的治疗结果在两种剂量治疗的患者中非常阳性，无论是在微淋巴结蛋白的表达和临床结果方面。> 此外，我们产品的强度在于该选定的剂量，该剂量低于其他基因治疗试验中使用的剂量。 gnt0004有可能成为DMD的一流治愈基因疗法。” Revah博士强调：“这些临床结果表明，基因治疗可以为最复杂的遗传疾病之一提供解决方案。 我们的目标是在2025年第二季度的欧洲60多名验证阶段（关键）阶段开始，其次是美国。” 。 以两种剂量之一治疗6至10岁的五名患者；在第一级，三个在更高级别上。GNT0004的剂量，与平行疾病自然史研究中未经治疗的患者的减少相比，北极星门诊评估的稳定性稳定。See the video of one patient's remarkable improvement ( https://youtu.be/LSeJzj-vUKk ) PARIS, FRANCE (November 19, 2024) – Genethon , a pioneering gene therapy research organization created by AFM-Telethon, today presented positive results from the Phase 1/2 dose escalation part of an international multicenter all-in-one Phase 1/2/3 trial evaluating its gene治疗，GNT-0004，用于肌肉营养不良会议的ASGCT突破性肌营养不良（DMD），于2024年11月19日至2024年在伊利诺伊州芝加哥。基于这些结果，Genethon预计将在Q2/2025和美国启动关键试验。Genethon的首席执行官 Frederic Revah观察到：“我们的GNT0004基因疗法的治疗结果在两种剂量治疗的患者中非常阳性，无论是在微淋巴结蛋白的表达和临床结果方面。>Frederic Revah观察到：“我们的GNT0004基因疗法的治疗结果在两种剂量治疗的患者中非常阳性，无论是在微淋巴结蛋白的表达和临床结果方面。此外，我们产品的强度在于该选定的剂量，该剂量低于其他基因治疗试验中使用的剂量。gnt0004有可能成为DMD的一流治愈基因疗法。” Revah博士强调：“这些临床结果表明，基因治疗可以为最复杂的遗传疾病之一提供解决方案。我们的目标是在2025年第二季度的欧洲60多名验证阶段（关键）阶段开始，其次是美国。”以两种剂量之一治疗6至10岁的五名患者；在第一级，三个在更高级别上。标题为“ Gnt0004，Genethon的AAV8载体分配的微型滞后基因疗法，用于Duchenne肌肉营养不良症：来自Serge Braun，phd braun tragint，Neuron的策略，在AMBULANT男孩中的GNT-016-MDYF ALL-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN临床试验临床试验中的第一个数据。 在10月底完成了旨在评估公差和初始证据的多合一研究的相1/2部分，并确定了在Pivotal研究中使用的GNT0004的治疗剂量。 安全性和药效学数据表明，GNT0004与瞬时免疫学预防性以及疗效数据相结合的良好耐受性，无论是在微淋巴结蛋白的表达和功能改善方面。 接受第二剂量水平（3x10 13 Vg/kg）的患者的发现显示：标题为“ Gnt0004，Genethon的AAV8载体分配的微型滞后基因疗法，用于Duchenne肌肉营养不良症：来自Serge Braun，phd braun tragint，Neuron的策略，在AMBULANT男孩中的GNT-016-MDYF ALL-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN-IN临床试验临床试验中的第一个数据。在10月底完成了旨在评估公差和初始证据的多合一研究的相1/2部分，并确定了在Pivotal研究中使用的GNT0004的治疗剂量。安全性和药效学数据表明，GNT0004与瞬时免疫学预防性以及疗效数据相结合的良好耐受性，无论是在微淋巴结蛋白的表达和功能改善方面。接受第二剂量水平（3x10 13 Vg/kg）的患者的发现显示：