背景升级(DeLandistrogene moxeparvovec-rokl)是重组基因治疗产物,由非复制,重组,腺相关病毒(AAV)血清型RH74(AAVRH74)(AAVRH74)capsid capsid和ssdna表达cassetter cassetter cassetter farank farank flank farank farank farank canverne cassever2 rank farank farank farank canverne cassever2。盒式盒包含:1)MHCK7基因调节成分,其中包括肌酸激酶7启动子和α-肌动蛋白重链增强剂,以及2)编码工程化的levetidys微型疾病蛋白(1)的DNA转基因。载体/capsid:临床和非临床研究表明骨骼肌细胞中的AAVRH74血清型转导。此外,在非临床研究中,在心脏和diaphragm肌肉细胞中已经证明了AAVRH74血清型转导(1)。启动子:MHCK7启动子/增强子驱动转基因表达,并已在动物模型中显示,以驱动转基因升降机微肌营养蛋白蛋白表达,主要在骨骼肌(包括diaphragragm)和心脏肌肉中。在临床研究中,肌肉活检分析已经证实了骨骼肌中的levidys微肌营养蛋白表达(1)。转基因:DMD是由DMD基因突变引起的,导致缺乏功能性肌营养不良蛋白。leviDys携带一个编码微肺炎蛋白的转基因,该蛋白由正常肌肉细胞中表达的肌营养不良蛋白的选定结构域组成(1)。
主要关键词