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当前批准的嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞产物是自体T细胞，经过基因设计，以表达“汽车”，可将T细胞重定向到杀死肿瘤细胞。1 In pivotal clinical trials, CAR-T cells have demonstrated unprece dented anti-tumor efficacy leading to a shift in the treatment paradigm for plasma cell and lymphoid malignancies including B-cell acute leukemia (B-ALL), large B-cell lymphomas (LBCL), mantle cell lymphoma (MCL), follicular lymphoma (FL), multi PLE骨髓瘤（MM）和慢性淋巴细胞性白血病/小淋巴细胞性白血病（CLL/SLL）。迄今为止，美国食品和药物管理局（FDA）已批准了六种商用CAR-T细胞产品，用于各种类型的复发或难治性（R/R）血液学恶性肿瘤，如表1所示。尽管基于单臂注册研究获得了许多此类疗法的批准，但重要的是要注意，证明的功效表现出了惊人的效果，足以进行FDA批准。然而，这些研究的概括性标准的普遍性仍有待证明。除了确认疗效外，常规临床实践的研究还必须证明不符合试验指定纳入和排除标准的患者的安全性。即使在关键临床试验中，CAR-T细胞也会诱导严重和威胁生命的毒性，例如细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关的神经毒性（ICAN），需要在经验丰富的中心进行早期和专业的管理方案。2为此，迄今为止进行的现实结果（RWO）研究满足了稳定效力的重要需求，同时还建立了在临床试验之外注入CAR-T细胞的安全性。为此，迄今为止进行的现实结果（RWO）研究满足了稳定效力的重要需求，同时还建立了在临床试验之外注入CAR-T细胞的安全性。
批准的CAR-T疗法在临床实践中具有可重复的功效和安全性
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