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佛罗里达州的镰状细胞疾病病例数量最多。基因疗法技术的进步已导致2种功能性治疗方法用于镰状细胞疾病。在2023年12月,FDA批准了SCD的第一种基因疗法,标志着治疗方面的突破性进步。这种疗法通过将功能基因引入患者的干细胞中以解决引起SCD的遗传缺陷。该过程需要收集血液,准备,加工,存储和运输。要求的资金将支持为提供关键的研究产品提供所需的专用设备。

法案分析和财政影响声明

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