机构名称：
¥ 1.0
使用核酸酶折叠的cas9融合到转录效应子分子的核酸酶，可以用CRISPR-CAS9系统（CRISPRA/CRISPRI）诱导靶向转录激活或干扰。这些技术已在癌细胞系中使用，特别是用于使用慢病毒载体的全基因组功能遗传筛选。但是，由于缺乏有效和无毒的递送方式，CRISPRA和CRISPRI尚未广泛应用于具有治疗相关性的离体培养的原代细胞。在这里，我们通过电穿孔基于RNA或核糖核蛋白（RNP）递送的CRISPRA和CRISPRI平台，并在原代细胞（包括人CD34 +血液 - 诗歌干和祖细胞和祖细胞（HSPC）和人CD3 + T细胞中显示短暂的，可编程的基因调节。我们使用来自不同细菌物种的多个SGRNA和CRISPR系统显示了多重和正交基因调制，并且我们表明CRISPRA可用于操纵HSPC的分化轨迹。这些平台构成了简单有效的手段，可以瞬时控制转录，并通过合成SGRNA轻松地采用并将其重新编程为新的靶基因。我们认为，这些技术将在工程中广泛使用用于干细胞生物学和基因功能的转录组，并且我们预计它们将被实施以开发和增强细胞疗法。
使用CRISPRA和CRISPRI
主要关键词
相关文件推荐
