有针对性的随机剂量优化试验可实现稀缺药物的分数剂量
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以低于关键临床试验(称为分数给药)的剂量施用药物可以扩展资源稀缺。有信心实施分数剂量需要了解药物的剂量反应关系。旨在描述稀缺,有效药物的剂量反应的临床试验,有效的药物可能不足,领先的剂量调查试验,尽管它们明显的潜在益处明显。我们开发了一组新的反应自适应随机剂量调查试验,并在跨不同剂量反应曲线的一系列模拟试验中证明了这些设计在识别获得令人满意效果的微型剂量方面的效率。与常规设计相比,这些三元素具有较高的概率,可以识别较低剂量,同时降低人口和受试者级别不足的风险。我们强烈建议,在证明药物的功效后,大流行药物开发迅速进行了反应调整剂量调查试验。这种统一的策略确保稀缺有效的药物会产生最大的社会利益。

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