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基因治疗是一种治疗技术，可修饰一个人的基因治疗或治愈疾病。这种修饰可以通过用健康的基因副本代替引起疾病的基因，使疾病的基因失活或将新基因引入体内以帮助治疗疾病。有多种基因疗法治疗，但是一种常见的技术是使用病毒载体，例如腺相关病毒（AAV），将治疗基因传递到人类细胞中进行复制。[2] AAV具有许多有利的特征，包括缺乏致病性，复制无能力，感染非分散细胞的能力以及在特定部位中整合到宿主细胞基因组中的能力。[3]这些有前途的特征导致了它们的进步，早期研究重点是单个AAV变体（血清型）AAV2。从那时起，与AAV2相比，已经发现了新的AAV血清型在某些细胞或组织中提供较高的转导效率。这些独特的细胞偏向主义已导致大量AAV血清型的发展来包装不同的治疗基因来治疗特定疾病。[4]不同的AAV血清型不仅具有不同的细胞向量，而且由于其不同的氨基酸序列和衣壳结构，它们的结构特性和稳定性也有所不同。这些差异使每种AAV血清型都具有独特的熔化温度。[4,5]为了开发有效的AAV疗法，在开发过程中表征AAV的关键属性至关重要。SUPR-DSF在热坡道期间测量了每种血清型的固有荧光，以产生熔体曲线。一个关键属性是AAV CAPSID的热稳定性，可用于血清型识别，优化衣壳配方以及在任何过程更改中进行比较。[6]可以通过在热坡道期间从AAV中的色氨酸残基中监测固有荧光的变化，可以通过差异扫描荧光法（DSF）测量衣壳稳定性。在此应用程序注释中，我们使用SUPR-DSF来测量三种AAV血清型的热稳定性：AAV2，AAV5和AAV6。此外，我们在AAV2和AAV6上进行了浓度稀释系列，以确定最小样品要求。所有样品均以10µl的井体积为10µl，在单个384孔微孔板上一式三份，强调该仪器的高通量可能性。
识别AAV-Serotypes and-thacteration-of-...
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