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在遗传上与亨廷顿氏病一样清晰，这会导致大脑神经细胞的衰弱和致命的破裂。每个人在HTT基因中都有变形突变的人，也许每十万人中有少数人会发展出这种疾病，从而导致其心理能力和运动技能的逐步下降。少数单基因疾病的人群意味着潜在的救生药物的小市场。迄今为止，大多数成功的基因疗法的昂贵，每位患者数百万美元。

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