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利用RAAV作为治疗转基因交付的病毒载体仍需要提高产量和特异性，以提高较低的矢量剂量，从而提高制造成本，并提高患者的安全性。为此，我们的研究重点是开发新型技术，以确保使用瞬态转染的高产RAAV颗粒制造，并增强RAAV矢量的特征，这些功能对包装材料的整体规模和交付的特异性作用。在这里，我们介绍了设计新的辅助质粒（Phelpers）的最先进方法，目的是提高从悬浮培养物获得的病毒粒子的感染率（TU/mL）和质量（完全|空比）。我们借此机会利用了我们的专有DNA组装方法技术，以探索在合成质粒中模块化组装的多种遗传特征的协同作用。比较几种版本的合理设计的Phelpers的生物学活性，这使我们确定了在每个经过测试的生物生产条件下都能超过现有的辅助质粒的最佳构型。我们在DNA质粒设计和组装方面的专业知识以及RAAV生产的可扩展转染解决方案使我们有可能提高基因治疗产品的生产率和特异性。
pplus aav助手提高产量和质量海报
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