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液体脂肪治疗为罕见的儿童疾病提供了希望
一种液体脂肪药在扭转罕见退行性疾病 - telaxiia telangiectia（A-T）的重大健康并发症方面表现出了巨大的希望。
来源:Scimex媒体版本
来自： 昆士兰州大学
一种液体脂肪药在扭转罕见退行性疾病 - telaxiia telangiectia（A-T）的重大健康并发症方面表现出了巨大的希望。
昆士兰州大学和卫斯理医学研究的科学家发现液体脂肪补充剂Triheptanoin可以逆转A-T患者的线粒体功能障碍和细胞死亡。 昆士兰州儿童健康临床部门的戴夫·科曼（Dave Coman）教授说，A1年临床试验的发现标志着治疗和改善生活质量的“巨大进步”。 Dave Coman教授 儿童健康昆士兰州临床单位 “这是整个领域残酷的疾病，目前尚无治愈或批准的治疗方法。” “但是，我们的研究表明，生活质量的真正改善，参与者能够养活自己并避免窒息食物，这是一个很大的问题，尤其是对于成年人而言。 “他们的语言得到了改善，因此他们的清晰度，声音数量，与人交谈和互动的数量增加了。 “他们的疲劳水平得到了显着改善 - 孩子们能够参加学校，在下午做疗法并参加家庭生活。’’ a-T是一种遗传神经退行性疾病，通常被描述为脑瘫，肌肉营养不良，囊性纤维化的最差部分 - 患者面临25％的终身癌症风险。 儿童出生时看起来很健康，但是平衡和协调在2岁左右下降，大多数人需要少年时代的轮椅。 尽管认知几乎正常，但功能技能的丧失使青少年和成年人依靠其他人进行日常任务。 线粒体在细胞内产生能量以供电生物学功能，但是A-T的患者依靠另一种方法来制作称为糖酵解的能量 - 如果糖酵解效率较低，则患者细胞更容易受到压力。 “与Triheptanoin一样 - 就像汽车一样 - 我们正在热线以使其正常工作。” 研究 资助者：
发现液体脂肪补充剂Triheptanoin可以逆转A-T患者的线粒体功能障碍和细胞死亡。
昆士兰州儿童健康临床部门的戴夫·科曼（Dave Coman）教授说，A1年临床试验的发现标志着治疗和改善生活质量的“巨大进步”。 Dave Coman教授儿童健康昆士兰州临床单位
“这是整个领域残酷的疾病，目前尚无治愈或批准的治疗方法。”
“但是，我们的研究表明，生活质量的真正改善，参与者能够养活自己并避免窒息食物，这是一个很大的问题，尤其是对于成年人而言。
“他们的语言得到了改善，因此他们的清晰度，声音数量，与人交谈和互动的数量增加了。
“他们的疲劳水平得到了显着改善 - 孩子们能够参加学校，在下午做疗法并参加家庭生活。’’
a-T是一种遗传神经退行性疾病，通常被描述为脑瘫，肌肉营养不良，囊性纤维化的最差部分 - 患者面临25％的终身癌症风险。
儿童出生时看起来很健康，但是平衡和协调在2岁左右下降，大多数人需要少年时代的轮椅。
尽管认知几乎正常，但功能技能的丧失使青少年和成年人依靠其他人进行日常任务。
线粒体在细胞内产生能量以供电生物学功能，但是A-T的患者依靠另一种方法来制作称为糖酵解的能量 - 如果糖酵解效率较低，则患者细胞更容易受到压力。
“与Triheptanoin一样 - 就像汽车一样 - 我们正在热线以使其正常工作。” 研究资助者：