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2024 FDA BAA Day Bios-Book
Shaila Shaheed于2013年加入Orsi，并作为一项监管科学计划的领导者，重点是校外研究和开发，年度投资组合为70+m。她负责该计划的科学，行政和/或技术方面，包括开发年度招标公告，协调和领先的技术小组评估以及在小组建议和通信中签署。Shaila为对监管科学研究感兴趣的各种FDA主题专家（SME）提供了编程技术援助，以满足未满足的需求领域。她为范围内的中心，办公室和相关计划提供协调和指导。她精通FDA的监管科学重点领域（FARS）报告2021，2022和FDA战略科学计划2011年。她与FDA中小企业合作，以确定法规科学研究差距和科学优先事项，以更新有关研究领域的BAA招标公告。她监督ORSI的项目经理和协调员团队。Shaila和她的团队通过数据存储库和业务流程工作流程管理BAA SharePoint解决方案。Shaila熟悉ORSI的OCS挑战资助和卓越中心（CERSI）计划，因为她过去曾帮助支持这些计划。加入Orsi之前，Shaila在FDA ORA担任业务计划经理三年。在这个角色中，她领导并管理了实验室信息管理系统（LIMS），这是一个针对13个现场ORA实验室，总部和2个移动实验室的大型科学IT系统相关项目。进入监管机构之前，Shaila在合同研究组织（CRO）工作了七年以上。作为IT质量控制，她协助实施和验证了30多个本地，全局Web和客户端计算机应用程序，符合GLP，GCP，GMP，21 CFR，第11 CFR第11部分。作为研究助理，Shaila进行了各种非临床遗传毒理学实验室测定法。作为研究助理，Shaila进行了各种非临床遗传毒理学实验室测定法。
FDA批准Resmetirom（Rezdiffra）
FDA对RESMETIRIROM（REZDIFFRA）的批准标志着治疗代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎（MASH）和纤维化的显着突破，与非酒精性脂肪肝疾病（NAFLD）有关的疾病。MASH是日益增长的全球健康问题，Resmetirom通过通过甲状腺激素受体β激活靶向肝脏病理生理，提供了一种新型的治疗选择。这种机制有效地降低了纤维化标记，改善肝酶水平并最大程度地减少肝脏脂肪的积累。临床试验表明，Resmetirom具有良好的安全性，具有可管理的副作用，例如腹泻和恶心。此外，它可能会降低与Mash相关的心血管风险，从而增强患者的预后和生活质量。作为Mash的第一种FDA批准的药物，Resmetirom的引言填补了关键的治疗差距，为数百万患者提供了新的希望，并且代表了肝病学的关键时刻。
FDA 以患者为中心的药物研发指南
发育性癫痫性脑病 (DEE) 很少见，通常是单基因神经发育疾病。大多数患者都有难治性癫痫发作。所有患者都有多种严重损伤，这些损伤可能与癫痫发作本身一样或更严重地限制生命。针对这些个别罕见遗传疾病的机制和基因靶向疗法为治疗、改善疾病表现甚至治愈带来了希望。临床试验中几乎没有适合目的 (FFP) 的临床结果评估 (COA) 来确定这些新疗法对非癫痫发作结果的益处，这对药物开发构成了重大挑战。美国食品药品管理局的《以患者为中心的药物开发》系列指南为如何克服这些挑战和确保 FFP 指标可用于试验提供了方向。目标是制定指标来处理对患者和照护者很重要的结果，可靠而准确地测量目标疾病的能力范围内的结果，并对随时间推移的重大变化保持敏感。指南确定了 3 种主要策略：(1) 直接采用和实施可用的结果指标；(2) 从头创建指标；(3) 调整或修改现有指标的中间路线。指南始终强调患者或照护者在确保实现合适指标的目标方面发挥着不可或缺的广泛作用。本综述特别考虑了在严重受损患者群体中采用可用 COA 的困难，以及如何调整或修改现有 COA 以符合指南中的 FFP 要求。调整包括替代评分、使用超出预期年龄范围的评估以及针对感觉或运动障碍患者的修改。一些其他考虑因素可能有助于实现充分的临床结果测量，尤其是对于罕见疾病，包括使用个性化终点、合并现有的 COA 以及建立一个由罕见 DEE 倡导者和研究人员组成的联盟，以确保调整后的 COA 适用于多个罕见疾病组。FDA 指南有助于确保针对非癫痫发作结果的临床试验（尤其是针对严重受损人群）将具有足够有效和敏感的结果测量。这反过来将增强试验提供信息性测试的能力，以判断治疗是否提供了有意义的治疗效果。
FDA WS - 自主成像 AI
2020 年 6 月 30 日档案管理人员 (HFA-305) 食品药品管理局 5630 Fishers Lane, Rm。1061 Rockville, MD 20852 主题：（档案号 FDA-2019-N-5592）“公共研讨会——人工智能在放射成像中不断演变的作用；”美国放射学会的评论美国放射学会 (ACR) 1 和北美放射学会 (RSNA®) 2 很高兴有机会对美国食品药品管理局 (FDA) 关于“人工智能在放射成像中不断演变的作用”的公共研讨会的会议记录发表评论，该研讨会于 2020 年 2 月 25 日至 26 日举行（档案号 FDA-2019-N-5592）。 FDA 将自主放射学 AI 定义为“使用 AI/ML 来自动化部分放射学成像工作流程（例如检测、诊断、报告）的软件”，并将这些解决方案与目前市场上的“增强智能”创新区分开来。虽然自主人工智能 (AI) 的某些应用可能很快就会对医生和医疗系统在照顾患者方面有用，但我们对研讨会上一些研究人员/开发人员的演讲中提出的有关 FDA 授权医学成像自主运行 AI 算法的途径的方法感到担忧。虽然我们理解行业和其他机构希望迅速推进自主 AI 的愿望，但我们的组织坚信，由于目前无法提供合理的安全性和有效性保证，FDA 考虑批准或批准旨在提供独立于医生专家确认和监督的自主图像解释的算法为时过早。迄今为止，缺乏全面的基于研究的标准来确保算法的可推广性，并且大量已发表的研究表明它们在异质患者群体中通常表现不佳。鉴于成像设备和图像采集协议存在广泛的异质性，以及缺乏可定义的机制来确保算法的纵向性能，我们担心研讨会上讨论的各种自主运行算法会对患者安全构成重大风险。一些人吹捧最近获得 FDA 授权的用于自主检测糖尿病视网膜病变 (IDx-DR) 的人工智能工具作为自主人工智能在医学成像中发挥作用的一个例子；然而，我们不认为这是一个恰当的比喻。该算法旨在帮助不擅长眼底镜检查的医生将患者转诊给擅长眼底镜检查的医生。IDx-DR 算法的输出是推荐眼科转诊进行额外评估，而不是推荐治疗。相比之下，
药品制造中的人工智能 - FDA
3 就本讨论文件而言，除非另有说明，所有提及药品的地方均包括人用药品和生物制品（包括 CBER 监管的药品）。CBER 还在寻求机构外利益相关者的早期意见，了解如何将针对 AI 的考虑因素进一步调整为 CBER 监管的产品，其中许多产品的制造经验有限或关键质量属性未定义。我们还注意到，一些开发人员可能有兴趣探索在生物信息学流程中使用 AI 作为上游制造过程的一部分，以生成和选择精准医疗复杂生物制品的候选产品，例如癌症疫苗、细胞和基因疗法，我们有兴趣听取利益相关者对这个话题的意见。
2024询问FDA和Clia成绩单
illoh博士：“下午好，大家，再次感谢AABB邀请我们参加这次会议感谢大家参加并向我们提交问题的真实讨论和回答。我们希望您能对此有所帮助。正如卡伦（Karen）介绍的那样，我是血液办公室的副办公室主任。我将要做的是仅提供FDA的简短更新，主要来自血液办公室。我没有财务关系可披露。我今天的目标是为您提供有关我们在血液和FDA办公室的活动的简要更新，然后解决去年我们遇到的一些常见问题。
FDA 和 CBP 之间建立更强大的 IT 合作关系
FDA 和 CBP 的首席信息官 (CIO) 最近举行了会议，探讨两家机构进一步共享技术、数据和 IT 资源的方法。CBP 首席信息官 Sonny Bhagowalia 和 FDA 首席信息官 Vid Desai 希望提高两家机构查找和拦截有害产品的能力，减少进口商和出口商的延误，并建立更安全的供应链。他们的意图与 FDA 信息技术战略和 CBP IT 战略相一致。
fda cber otp聆听会议
首先，让我们开始谈论为什么今天的话题如此重要。基因和细胞疗法的领域正在迅速发展，科学发现开辟了新的途径，以解决从罕见的遗传疾病到某些形式的癌症，几乎没有或没有其他可用疗法的困难医疗状况。在美国，有7,000多种罕见疾病影响了超过3000万人。这些罕见疾病中的许多人都威胁生命，没有可用的有效治疗方法。尽管仍然有很多关于罕见疾病的学习和理解，但我们确实知道，大约80％的稀有疾病是由单基因缺陷引起的，单基因缺陷，这些缺陷在某种程度上是基因疗法，并且在某种程度上，细胞疗法的产品处于独特的解决位置。实际上，有2,000多种用于细胞和基因疗法的新药应用，证明了这些领域的快节奏生长。基因和细胞疗法可能会改变我们为患有困难且经常无法治愈的医疗状况的患者提供护理的能力，而OTP致力于促进这些创新方法的发展，以满足大量未满足的医疗需求。
FDA 的加速审批途径
1 食品、药品和化妆品法案，公共法律号 75-717，52 Stat. 1040（编纂为 21 USC § 301 及以下章节的修正案）；参见 Weinberger v. Hynson, Westcott & Dunning, Inc.，412 US 609，612（1973）（“1938 年法案建立了药品上市前审批制度，禁止任何‘新药’进入商业市场，除非向食品药品管理局 (FDA) 提交的新药申请 (NDA) 对该药品有效。”）（引用 FD&C 法案第 505(a) 节）；Lewis A. Grossman，艾滋病活动家、FDA 法规和美国药品宪法修正案，42 Am. JL & Med. 687，690（2016）。 2 1944 年，《公共卫生服务法》（“PHS 法”）的相关部分通过（公共法律第 78-410 号，58 Stat. 628（经 42 USC § 201 等修订）），1972 年，生物制品监管权从 NIH 转移到 FDA。虽然本文通篇均提及根据 FD&C 法及其“安全性和有效性”标准进行的批准，但出于本文的目的，我们打算还包括根据 PHS 法第 351 条（42 USC § 262）及其“安全性、纯度和效力”标准进行的生物制品批准。本文通篇使用的“药品”一词包括 PHS 法第 351(i)(1) 条定义的生物制品。参见 42 USC § 262(i)(1)。长期以来，效力一直被解释为包括有效性。参见 21 CFR § 600.3(s)。3 参见公共法律第 82-215 号、65 Stat. 648（经 21 USC § 353(b) 修订）。4 公共法律第 87-781 号、§ 102、76 Stat. 780、781-82。5 21 USC § 355(d)，由 Kefauver-Harris 药品修正案增加。6 同时，Kefauver-Harris 有效性要求的实施需要对约 4,000 种在上市前无需确定有效性的药物进行回顾性审查。 FDA 与美国国家科学院-国家研究委员会（“NAS—NRC”）合作评估这些老药的疗效，并成立了药物疗效研究实施机构（“DESI”）。请参阅美国食品药品管理局，药物疗效研究实施 (DESI)，https://www.fda.gov/drugs/enforcement-activities-fda/drug-efficacy-study-implementation-desi（上次更新时间：2020 年 8 月 28 日）。7 请参阅 21 USC § 355(d)；35 Fed. Reg. 3073, 3073（1970 年 2 月 17 日）。8 请参阅 21 USC § 355(d)；21 CFR §§ 314.126 和 314.50。9 21 CFR § 314.126(b)(2)。 10 Id. § 314.126(b)(5)。11 Id. § 314.126(b)(4)。12 Id. § 314.126(b)(2)(i)。13 Id. § 314.126(a)（“开展药物临床研究的目的是将药物的作用与其他影响区分开来，例如疾病过程中的自发变化、安慰剂效应或偏倚观察。”）。