机构名称：
¥ 1.0
小组成员扩展了 CDEC 的原始建议，该建议建议对确诊为 LAL 缺乏症且在六个月大之前出现 LAL 缺乏症临床表现的患者报销 sebelipase alfa 费用。附加标准将扩大报销范围，将六个月大及以上出现 LAL 缺乏症的患者也包括在内。无法确定 LAL 缺乏症更严重且可能受益于 sebelipase alfa 治疗的患者亚组，部分原因是六个月大及以上发病患者的疾病性质多变。此外，如表 1 和以下摘要所述，小组成员指出，病情更严重的患者（例如，有严重肝病迹象和/或已发展为终末期肝病的患者）预计不会受益于 sebelipase alfa 治疗。
CADTH 药物实施建议（针对 Kanuma）
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