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精准医疗(也称为个性化医疗或个体化医疗)旨在为正确的时间为正确的人制定特定的治疗方案。为实现这一目标,精准医疗使用诊断工具来识别特定的生物标记物(通常是基因),以帮助评估哪种医疗方法最适合每个患者 [2]。通过将这些测试数据与患者的病史和影响健康状况的重要因素相结合,有望在未来制定出有针对性的预防和治疗计划 [2]。因此,精准医疗并不是一个新概念。它是一个概念框架,当奥巴马总统在 2015 年宣布了一项旨在加速迈向精准医疗新时代的研究计划时,它就成为了医学领域之外的热门话题 [3]。精准医疗有各种好处,包括尽早发现疾病发作,从而将医学的重点从反应转移到预防(表 1)。在神经退行性疾病的背景下,在出现临床表现时(当然是在诊断时),大量的神经元已经永久丢失。因此,早期发现高危个体将有助于早期治疗(理想情况下可以保护细胞免于神经元死亡)。因此,成功的精准医疗将从目前的反应性

遗传性帕金森病的新兴治疗方法

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