胃肠道间质瘤 (GIST) 是最常见的肉瘤,其特征是 KIT 蛋白过度表达,肿瘤通常由致癌 KIT 突变驱动。针对性抑制 KIT 彻底改变了 GIST 治疗,开启了治疗实体恶性肿瘤的精准医疗时代。在这里,我们首次使用 KIT 特异性 DNA 适体进行 GIST 的靶向标记。我们发现抗 KIT DNA 适体以 KIT 依赖的方式结合细胞,并且在体外对 GIST 细胞标记具有高度特异性。在功能上,KIT 适体以类似于 KIT 单克隆抗体染色的方式结合细胞外 KIT,并在体外在细胞内运输。KIT 适体以突变不可知的方式结合分离的原代人类 GIST 细胞,因此标记了具有 KIT 和 PDGFRA 突变的肿瘤。此外,KIT 适体还特异性标记了完整的人类 GIST 组织(体外),以及小鼠腹膜异种移植,灵敏度高。这些结果代表了首次使用基于适体的方法在体外和体内进行 GIST 的靶向检测。