机构名称：
¥ 3.0
摘要：腺病毒作为基因传递工具的应用导致了高容量腺病毒载体（HC-AdV）的开发，这种载体也被称为辅助依赖型或“无肠型”。与前几代（E1/E3 缺失载体）相比，HC-AdV 保留了相关特征，例如遗传稳定性、体内转导效率高以及高滴度生产。更重要的是，HC-AdV 基因组中缺乏病毒编码序列，可将克隆容量扩大至 37 Kb，并允许转基因在非分裂细胞中长期保持游离状态。这些特性为基因补充和基因校正领域开辟了广泛的治疗机会，过去二十年来，这些领域已在临床前水平进行了探索。在此期间，生产方法已得到优化，以获得临床实施所需的产量、纯度和可靠性。更好地了解炎症反应并实施控制炎症反应的方法提高了这些载体的安全性。我们将回顾最重要的成就，这些成就将有趣的研究工具转变为可靠的载体平台，有助于克服基因治疗领域目前的局限性。
高容量腺病毒载体
主要关键词
相关文件推荐
