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摘要 CRISPR-Cas 系统无疑彻底改变了基因组编辑领域，能够以引导 RNA 特异性的方式进行靶向基因破坏、调控和恢复。在本综述中，我们重点介绍目前可用的使用 CRISPR 核酸酶的基因恢复策略，特别是用于治疗遗传疾病的策略。通过 DNA 修复机制的作用，CRISPR 介导的基因组靶标处的 DNA 切割可以移动阅读框以纠正异常的移码，而两个位点的 DNA 切割可以诱导大量缺失或倒位，从而纠正 DNA 的结构异常。需要供体 DNA 的同源性介导或同源性独立的基因恢复策略已经得到开发并广泛应用于精确纠正目标基因中的突变序列。与上面列出的 DNA 切割介导的基因校正方法相比，碱基编辑工具可以在没有供体 DNA 的情况下实现碱基转换。此外，人们已经利用 CRISPR 相关转座酶来产生靶向敲入，并且已经开发出用于编辑细胞中数十个核苷酸的引物编辑器。在这里，我们介绍目前开发的基因恢复策略，并讨论每种策略的优缺点。
CRISPR 介导的基因恢复的当前趋势......
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