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在基因组工程工具中，基于成簇规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 的方法因其稳健性、精确性和易用性而被广泛用于转化研究。当使用病毒载体（如腺相关病毒）将 CRISPR 递送至患病组织时，可以有效地在体内实现直接基因组编辑，以治疗不同的眼科疾病。尽管 CRISPR 已被积极探索作为治疗遗传性视网膜疾病的策略，并且最近启动了首次人体试验，但它在眼部血管生成等复杂、多因素疾病中的应用相对有限。目前，新生血管性视网膜疾病（如早产儿视网膜病变、增生性糖尿病视网膜病变和新生血管性年龄相关性黄斑变性）共同构成了发达国家失明的大多数，通过频繁且昂贵的抗血管内皮生长因子 (anti-VEGF) 药物进行治疗，这些药物的疗效短暂且给患者带来负担。相比之下，CRISPR 技术有可能永久抑制血管生成，同时还具有靶向细胞内信号或调节元件、细胞特异性传递和多路复用以同时破坏不同促血管生成因子的额外优势。然而，永久抑制生理途径的前景、基因编辑效率的不可预测性以及对脱靶效应的担忧限制了人们对这些方法的热情。在这里，我们回顾了基因治疗的发展和采用 CRISPR 平台抑制视网膜血管生成的进展。我们讨论了不同的 Cas9 直系同源物、传递策略和不同的基因组靶点，包括 VEGF、VEGF 受体和 HIF-1 α，以及基因组编辑与传统基因疗法相比在多因素疾病过程和单基因遗传性视网膜疾病方面的优缺点。最后，我们描述了必须克服的障碍，以便有效采用基于 CRISPR 的策略来管理眼部血管生成。
用于眼部血管生成的 CRISPR 技术
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