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糖尿病是一场全球性的健康危机,影响着全球超过 5.37 亿成年人。它是一种以高血糖为特征的慢性疾病,主要有两种类型:1 型糖尿病和 2 型糖尿病。虽然目前的药物(如胰岛素和二甲双胍等口服药物)有助于控制疾病,但无法治愈。随着糖尿病的患病率不断上升,研究人员正在探索治疗这种疾病的新方法,其中一种有希望的途径是基因编辑,特别是通过 CRISPR-Cas9 技术。这种突破性的工具可以通过解决其根本原因而不是仅仅控制症状来彻底改变糖尿病的治疗。1 型糖尿病是一种自身免疫性疾病,免疫系统会错误地攻击和破坏胰腺中产生胰岛素的 β 细胞。这导致需要终生胰岛素治疗来调节血糖水平。相比之下,2 型糖尿病主要是由胰岛素抵抗引起的,即身体细胞无法对胰岛素做出适当反应,通常由肥胖、不良饮食和遗传因素加剧。虽然二甲双胍等口服药物和生活方式的改变可以帮助控制 2 型糖尿病,但它们无法逆转疾病或恢复正常的胰岛素功能。这两种类型的糖尿病都需要持续管理,但目前的治疗方法无法解决疾病的根本原因。这种对基因组进行精确改变的能力为治疗包括糖尿病在内的遗传疾病带来了巨大的希望。当免疫系统破坏胰腺中负责产生胰岛素的 β 细胞时,就会发生 1 型糖尿病。目前的治疗方法,如胰岛素注射或胰岛素泵,可以帮助控制血糖水平,但无法替代丢失的 β 细胞。CRISPR 可以通过编辑免疫细胞的基因来防止它们攻击胰腺,从而提供一种潜在的解决方案。通过重新编程这些免疫细胞,科学家希望阻止导致 1 型糖尿病的自身免疫反应。另一个有希望的途径是使用 CRISPR

CRISPR 技术如何发挥作用

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