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罕见癌症占新发癌症病例的 20%。然而，对于大多数罕见癌症，几乎没有任何特定的靶向药物可用，导致患者治疗选择有限或没有治疗选择。人们对罕见癌症的临床决策的了解和信心也有限，而且由于罕见癌症的罕见性和复杂的病理结果以及对罕见癌症的认识不足，经常出现错误或延迟诊断。尽管已经提出了针对罕见癌症的更好治疗方法，但死亡率尚未降低，罕见癌症的管理成本仍然是全球医疗保健财务负担之一。我们旨在通过这一呼吁，促进罕见癌症治疗药物的开发，包括现有药物的再利用，来解决这一未满足的医疗需求，提高罕见癌症患者的生存率和生活质量。根据药物开发的传统方法，后期临床试验需要纳入大量患者，以收集强有力的临床证据，以获得市场授权或在注册后扩大适应症。然而，在罕见癌症中，将大量患者纳入临床试验是困难的。因此，罕见癌症试验面临着漫长的招募时间。此外，可能缺乏经过验证的替代终点，最终，小样本量可能不支持传统的随机设计。这些因素阻碍了对临床疗效的快速评估，并可能使使用传统的随机临床试验设计变得不那么理想。因此，收集罕见癌症的可靠临床证据比收集常见癌症的临床证据更困难。此外，对罕见癌症的临床科学理解通常是从病例报告或轶事证据、与常见癌症的类比、单一机构病例系列或小型多中心试验系列中获得的。然而，方法需要遵守严格的监管要求，以获得欧洲药品管理局等机构的授权，以及支持报销决定。此外，后期临床研究的国际合作在促进标准化、获得临床医生的认可以及促进指南的实现和实施方面发挥着关键作用。此外，资助机构很少为跨多个国家的合作多中心试验提供资金。一般来说，罕见癌症得到的科学考虑和财政支持较少
国际征集罕见癌症研究提案......
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