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在甲基丙二酸血症小鼠模型中 • 摘要获得 ASGCT 卓越研究奖 意大利米兰，2024 年 5 月 9 日——Genespire 是一家生物技术公司，致力于为受遗传病影响的儿科患者开发现成的基因疗法，今天在美国马里兰州巴尔的摩举行的第 27 届美国基因和细胞治疗学会 (ASGCT) 年会上展示了积极的临床前数据。这些数据证明了该公司肝脏导向的整合免疫屏蔽慢病毒载体 (ISLV) 基因治疗在甲基丙二酸血症 (MMA) 小鼠模型中的长期临床前疗效。MMA 是一种罕见的遗传性代谢紊乱，最常见的原因是编码线粒体酶甲基丙二酰辅酶 A 变位酶 (MUT) 的基因缺陷。患有这种疾病的人无法分解和利用食物中的某些蛋白质和脂肪，因此，循环中的甲基丙二酸会在体内积聚，对大脑、肝脏、肾脏和其他器官造成损害。目前，尚无针对 MMA 的疾病靶向药物获批，受影响患者的发病率很高，预期寿命也大大缩短。在 ASGCT 上发表的研究中，在 MMA 小鼠模型中评估了编码人类 MUT 转基因的 ISLV 的静脉内给药。接受治疗的小鼠表现出循环中甲基丙二酸快速、显著且持久（>1 年）的减少，体重恢复正常并完全存活。此外，ISLV 给药还产生了全身效应，不仅肝脏中，而且大脑和肾脏中的甲基丙二酸水平也显著降低，表明通过肝脏介导的解毒实现了肝外益处。这项工作由博士后研究员 Elena Barbon 博士和小组组长 Alessio Cantore 博士在 San Raffaele Telethon 基因治疗研究所 (SR-Tiget) 与 Genespire 合作完成。Elena Barbon 博士凭借这篇摘要获得了 ASGCT 卓越研究奖。ASGCT 向从 ASGCT 成员或准成员收到的前 15 篇摘要颁发该奖项。SR-TIGET 团队负责人兼 Genespire 联合创始人 Alessio Cantore 补充道：“这些令人信服的数据为我们基于综合免疫屏蔽慢病毒载体 (LV) 的基因疗法的有效性、安全性和肝外益处以及重要的临床前验证提供了证据。” Genespire 首席执行官 Julia Berretta 评论道：“获得 ASGCT 卓越研究奖为我们研究的质量和技术前景提供了进一步的外部验证”。她补充道：“我们相信，我们独特的 ISLV 基因治疗方法可以实现稳定的基因转移和治疗基因的长期表达，可能最适合治疗 MMA 患者。”
新闻稿 Genespire 公布积极的临床前研究结果...
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