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罕见病是一场全球健康危机，对儿科人群影响巨大。大约 10% 的美国人口受到 10,000 多种罕见病的影响，而这些罕见病中只有 5% 有美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的治疗方法。被诊断患有罕见病的所有患者中有一半是儿童，70% 的罕见遗传病在儿童时期显现。十分之三的罕见病儿童活不过五岁。存在巨大的未满足需求，同时，罕见儿科疾病药物开发极具挑战性。这些挑战包括患者人数少、疾病复杂多变且自然病程有限、病情进展缓慢且症状往往不可逆，以及缺乏明确的终点和生物标志物。
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