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罕见病患者委员会主席 Guthrie、排名成员 Eshoo 以及委员会的各位尊敬成员，感谢你们今天给我这个机会就罕见病患者获得治疗的机会作证。我的名字是 Alice Chen。我是一名健康经济学家，南加州大学 (USC) 索尔普莱斯公共政策学院副教授兼研究副院长，以及南加州大学谢弗卫生政策与经济中心高级研究员。就背景而言，我研究医药市场已有十年，我的研究成果已广泛发表在领先的经济学、医学和公共政策期刊上。我今天提供的观点是我个人的观点，不代表南加州大学或南加州大学谢弗中心的观点。美国人希望在罕见病方面有所创新。医疗创新在改善患者健康状况方面发挥着关键作用。从器官移植到心血管手术，从疫苗到抗生素，医学进步改变了患者可以获得的解决方案范围，提高了生活质量，并大幅降低了死亡率。在许多情况下，新的医疗技术已经使曾经患有可怕疾病（如丙型肝炎 1 、艾滋病毒 2 和白血病）的患者恢复了正常或接近正常的生活。3 特别是制药创新在满足未满足的患者医疗需求方面至关重要。对于罕见疾病，治疗选择通常有限，新药开发可以为面临严峻健康状况的患者和家庭带来希望。例如，我们已经看到靶向疗法的发展，这些疗法直接解决毁灭性疾病的潜在遗传原因，包括囊性纤维化、亨廷顿氏病、ALS 和某些癌症。这些创新疗法正在缓解症状并减缓疾病进展。它们从根本上改善了患者的生活。此外，患者非常重视这些治疗。早期的 Schaeffer Center 研究表明，患者通常对自付费用很敏感：即使费用增加 5 美元，也会导致他们减少服用常见慢性病药物。4 然而，患者非常关心针对罕见、复杂疾病的专科药物，并愿意为这些治疗支付更高的价格。5 从经济学角度来看，我们称之为无弹性需求。绝症患者
第 1 页，共 6 页 Alice J. Chen 博士的证词...
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