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用于递送 mRNA 疗法的脂质纳米粒子对治疗多种肺部相关疾病具有巨大前景。然而，缺乏能够识别化学上不同的脂质库的肺部递送谱的有效方法，对 mRNA 疗法的进步构成了重大障碍。在这里，我们报告了一种条形码高通量筛选系统的实施，作为识别阳离子可降解脂质类材料的肺靶向功效的一种手段。我们组合合成了 180 种阳离子可降解脂质，最初在体外进行筛选。然后，我们使用条形码技术来量化选定的 96 种不同的脂质纳米粒子如何在体内递送 DNA 条形码。性能最佳的纳米颗粒制剂可递送基于 Cas9 的基因编辑器，在雌性小鼠的肺癌模型中表现出抗血管生成癌症治疗的治疗潜力。这些数据表明，采用高通量条形码技术作为筛选工具来识别具有肺向性的纳米颗粒，为开发下一代肝外递送平台提供了潜力。
纳米粒子的高通量条形码识别阳离子...
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