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使用 RNA 靶向小分子治疗疾病的可能性正在成为药物发现和开发的下一个前沿。与蛋白质靶向小分子相比，与 RNA 结合的小分子的化学特性仍然相对不太清楚。为了填补这一空白，我们生成了前所未有的大量 RNA 小分子结合数据，并利用这些数据得出可用于定义富含 RNA 结合剂的化学空间区域的物理化学经验法则 - 小分子靶向 RNA (STaR) 经验法则。这些规则已应用于公开的 RNA 小分子数据集，并被发现具有很大的可推广性。此外，许多获得专利的 RNA 靶向化合物和 FDA 批准的化合物也通过了这些规则，以及包括 Risdiplam 在内的关键 RNA 结合批准药物案例研究。我们预计这项工作将大大加速对 RNA 靶向化学空间的探索，以释放 RNA 作为小分子药物靶点的潜力。
驱动小分子与 RNA 结合的物理化学原理
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