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靶标识别是生物医学研究中的一个关键步骤，因为它为开发新疗法和新药奠定了基础。遗传学研究，包括全基因组关联研究 (GWAS)、基因组测序、功能基因组学和数据整合，对于了解疾病遗传学和潜在治疗靶标至关重要。转录组学和蛋白质组学提供有关基因和蛋白质表达的数据，使识别失调疾病中的靶标变得更加容易。靶标识别对于药物发现、精准医疗、降低药物损耗、提高治疗效果以及最终改变患者护理和药物开发至关重要。靶标验证是药物开发中的一个关键阶段，因为它可以验证发现的分子靶标在疾病进展中发挥重要作用，因此适合治疗。它采用了一系列方法，包括基因验证、药理学验证和动物模型验证。靶标验证确保发现的靶标具有生理相关性、可用于药物治疗，并对疾病过程产生直接影响，从而减少药物损耗、促进精准医疗并加快治疗发展。从历史上看，靶标识别依赖于有限的知识，通常是通过基于假设或先前观察的候选技术。靶标验证实验研究了基因敲除或 RNA 干扰如何影响疾病症状。近年来，基因组学、蛋白质组学和功能基因组学都取得了进展，高通量筛选和数据整合也是如此。基于 CRISPR 的技术和高通量测序有助于靶标的验证。单细胞验证、机器学习和人工智能、类器官等先进的体外模型以及患者衍生模型都将有助于使未来对靶标相关性和治疗反应的评估更加精确和个性化。这些发展有可能极大地改变研究靶标识别和验证。
研究中的目标识别和验证
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