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伞式试验是一种前瞻性临床试验，针对单一疾病实体中的特定分子靶点测试多种靶向治疗方案 [9, 10]。图 1 显示了伞式研究模型。伞式试验的优势之一是它们对晚期癌症有效，因为晚期癌症通常会发生几种分子变化，单一疗法的重要性有限。然而，对于与几种分子变化相关的靶向治疗，相当大比例的患者对治疗有反应，有时反应会持续数月甚至数年 [11, 12]。伞式研究具有由研究方案引起的局限性，例如在罕见疾病中，可能需要更重要的分子亚群才能有效地制定患者纳入标准。另一方面，具有多种分子改变的患者可能有资格接受多个组的治疗，这也可能使目标组的开发复杂化。
伞式试验是癌症临床试验的一个新概念
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