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已证明，慢病毒载体基因治疗 X 连锁慢性肉芽肿病 (X-CGD) 是一种可行的方法，但随机载体整合和转导细胞中外源启动子的蛋白质产生低于正常水平，其长期安全性和有效性仍然令人担忧。之前一种基于基因组编辑的方法使用化脓性链球菌 Cas9 mRNA 和寡脱氧核苷酸供体来修复基因突变，显示出恢复生理性蛋白质表达的能力，但在静止的 CD34 1 造血细胞中缺乏足够的效率来进行临床转化。在这里，我们报告 p53 结合蛋白 1 (53BP1) 的瞬时抑制显著增加（2.3 倍）长期同源性定向修复，从而实现高效（与健康供体对照受试者相比为 80% gp91 phox 1 细胞）的 X-CGD CD34 1 细胞的长期校正。 （《血液》2021；137(19):2598-2608）
增强同源性定向修复以实现高效……
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