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摘要：在 2016 年碱基编辑技术发展之前，基因组编辑技术通过在目标基因组位点引入双链 DNA 断裂 (DSB) 作为基因组编辑的第一步来发挥作用。这通常使用 Cas9（一种可编程的核酸内切酶）和一段称为向导 RNA (gRNA) 的 RNA 来实现，该 RNA 编码了 Cas9 将使用简单的 Watson-Crick-Franklin 碱基配对规则结合和切割的基因组位置。DSB 的细胞处理会产生多种基因组编辑产物，包括精确编辑结果以及插入和删除 (indel) 副产物。自 1990 年代基因组编辑领域成立以来，indel 与精确产物的高频率一直是该领域的长期挑战。在这里，我将介绍我的实验室为开发具有更高效率和精度的新基因组编辑方法所做的努力。其中包括开发新的碱基编辑器（BE）工具，以及提高依赖 DSB 方法的精度的新方法。
教授亚历克西斯·科莫尔
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