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摘要:单核苷酸变体约占人类已知的致病遗传变异的一半。基因组编辑策略通过逆转最小侧面效应的致病点突变具有巨大的治疗潜力,现在正在积极追求。基础编辑和主要编辑等精确和有效的基因组编辑策略的出现为核苷酸转化提供了强大的工具,而无需诱导双链DNA断裂(DSB),这表现出了固化遗传疾病的巨大潜力。基本编辑器的多种工具包已被开发,以提高应用程序不同背景下的编辑效率和准确性。在这里,我们总结了基本编辑者的发展(BES),他们的局限性和基于基础编辑的治疗策略的未来观点。
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