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摘要：单核苷酸变异约占人类已知致病遗传变异的一半。通过逆转致病点突变且副作用最小的基因组编辑策略具有巨大的治疗潜力，目前正在被积极推行。碱基编辑和主要编辑等精准高效的基因组编辑策略的出现为核苷酸转换提供了强有力的工具，而不会诱导双链 DNA 断裂（DSB），这在治疗遗传疾病方面显示出巨大的潜力。人们开发了各种各样的碱基编辑器工具包，以提高不同应用环境中的编辑效率和准确性。本文，我们总结了碱基编辑器（BE）的发展、它们的局限性以及基于碱基编辑的治疗策略的未来前景。
使用碱基编辑器进行精确的基因组编辑
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