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定点 RNA 碱基编辑能够实现遗传信息的瞬时和可控改变，代表了一种操纵细胞过程的最新策略，为新型治疗方式铺平了道路。虽然已经对引入腺苷到肌苷变化的工具进行了深入研究，但对胞苷到尿苷编辑的精确和可编程工具的工程设计却有些落后。在这里，我们证明，从 RESCUE-S 工具中获取的 ADAR2 腺苷脱氨酶进化而来的胞苷脱氨酶结构域在将 RNA 靶向机制从基于 Cas13 更改为基于 SNAP 标签时提供了非常高效且高度可编程的编辑。向导 RNA 化学的优化进一步允许在难以编辑的 5'-CCN 序列环境中显着提高编辑产量，从而提高了该工具的底物范围。关于编辑效率，SNAP-CDAR-S 在所有测试目标上都明显胜过 RESCUE-S 工具，并且在扰乱 β-catenin 通路方面也非常出色。 NGS 分析表明，这两种工具都存在类似、适度的全局脱靶 A 到 I 和 C 到 U 编辑。
使用 SNAP- 进行精确高效的 C-to-U RNA 碱基编辑...
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