摘要:肌肉营养不良(MDS)是肌病的异质群,其特征是进行性肌肉无力导致心脏或呼吸衰竭导致死亡。MD是由参与肌肉纤维发育和组织的基因突变引起的。到目前为止,已经开发了几种具有MD相关基因突变的亚型模型。与啮齿动物一起,斑马鱼是用于重现MD的最流行的动物模型之一,因为与人类基因组具有高序列同源性及其遗传性可操作性。本综述描述了MD的最重要的斑马鱼突变体模型以及用于生成和表征所有这些有价值的转基因线的最先进的工具。通过将突变引入具有不同遗传技术的肌肉特异性基因,例如(i)N-乙基n-硝基库(ENU)治疗,(ii)注入了基于(III)TOL2 TOL2 TOR2 TORMES,(III)TALENEN,(IV)TALEN,(IV)TALEN,(IV)TALEN,(IV)TALEN,(IIV)。所有这些模型都被广泛用于研究肌肉发育和功能或了解MDS的致病机制。还开发了几种工具来通过检查(i)运动行为,(ii)肌肉结构,(iii)氧化应激以及(iv)线粒体功能和动力学来表征这些斑马鱼模型。此外,基于在肌肉特异性启动子或响应元素控制下荧光报告蛋白表达的活物生物传感器模型已被发现是在单个肌肉纤维水平上遵循分子动力学的强大工具。因此,MD的斑马鱼模型也可以成为寻找能够阻止或减慢疾病进展的新药或基因疗法的强大工具。
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