启动以患者为中心的药物开发为FDA提供患者的经验,以告知该机构权衡新疗法的益处和风险的决定。SADS基金会将于2023年7月20日举行辅助科学会议,主要专家将把EL-PFDD期间提供的患者证明解释为临床见解,可用于根据患者群体的需求来帮助设计临床试验。心律失常右心室心肌病/发育不良是心肌的遗传疾病。虽然许多ARVC患者没有表现出任何症状,但该病情造成35岁以下个体中与心脏有关的死亡的五至20%。当前的估计表明,ARVC可能会影响5,000分之1至2,000个人中的1个。大多数ARVC患者,尤其是年轻年龄的患者,都是高级运动员。运动是ARVC患者心律不齐和猝死的常见触发因素。患有ARVC的人经常经历心室心动过速,导致晕厥,心力衰竭或心脏骤停。这种疾病是渐进的,导致某些患者需要心脏移植。当前没有可直接针对ARVC的治疗选项。虽然某些疗法(例如给予β受体阻滞剂药物的给药或植入心脏扭曲器除颤器(ICD))管理与疾病相关的某些症状,但它们不会停止进展到心力衰竭。