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背景阵发性夜间造血尿布尿(PNH)是一种罕见的慢性血液状况,是由猪骨髓中干细胞中的猪基因的获得的突变引起的(不存在的突变)。人体的免疫系统会攻击并破裂红细胞。红细胞的分解可能发生在血管内(血管内溶血)或血管内(血管外溶血)。这通常会导致贫血,并可能导致输血依赖性,严重的溶血和血栓形成症状(血液凝结)。PNH是一种慢性病,与可能严重使人衰弱和威胁生命的并发症有关。这些可以包括腹痛,肾脏问题,疲劳,呼吸急促,出血和血液凝块,吞咽困难,器官损害和早死亡。1,2
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