图1 RNA干扰:将miRNA基因转录为原代miRNA(pri-miRNA),该基因由Drosha进一步处理以形成前miRNA。Exportin-5将前MIRNA转移到细胞质中,如果将其处理为成熟的miRNA。siRNA可以通过化学合成直接获得,并在载体或化学修饰的帮助下可以通过内吞作用到达细胞质。在细胞质中,成熟miRNA或siRNA的引导(反义)将组装到RNA诱导的沉默复合物(RISC)中。乘客(感官)链将被丢弃。成熟的RISC将通过与引导链配对找到目标mRNA序列。少于7个互补碱(种子区域)足以用于miRNA介导的RNAi,而siRNA诱导的沉默通常需要完全互补性。取决于触发分子(siRNA或miRNA),由于mRNA降解或转移到P体中,靶基因的翻译可能会被抑制。mRNA疗法:一旦通过适当的递送方法引入在细胞质中,经过改良的外源mRNA可以劫持细胞的核糖体,以转化为功能性蛋白质
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